In wissenschaftlichen Experimenten konnte gezeigt werden, dass RAD 001 die Vermehrung von Körperzellen durch Hemmung der durch mTOR-vermittelten Signaltransduktionswege hemmt. Bei einer Tumorerkrankung haben Körperzellen die Wachstumskontrolle teilweise oder vollständig verloren und vermehren sich unkontrolliert. Versuche ergaben, dass RAD 001 dieses Wachstum der Tumorzellen hemmt. Zusätzlich haben klinische Studien für Patienten mit Tumorerkrankungen gezeigt, dass die Wirksamkeit von zurzeit verwendeten Krebsmedikamenten durch RAD 001 erhöht werden kann. In ersten Studien erwies sich RAD 001 als ein gut verträgliches Medikament. RAD 001 wird bereits in der Transplantationsmedizin gegen die Abstoßung von transplantierten Organen eingesetzt und ist bei der Behandlung von Nieren- und Herztransplantationspatienten zugelassen. Die Überlegungen zum Einsatz von RAD 001 beim GIST basieren auf folgenden bisherigen Erkenntnissen:

1. Die Imatinib-Resistenz bei GIST-Patienten erfordert die Notwen-digkeit einer neuen verbesserten Therapie
2. Bisherige Kombinationsstudien von Imatinib und RAD 001 haben gezeigt, dass ihre synergetischen Aktionen das Wachstum von GIST hemmen können.

Eine Phase II Studie ist abgeschlossen, aber es wird über eine Verlängerung nachgedacht.